120萬元/針的天價(jià)抗癌藥迎來支付模式的新突破。

近日，復(fù)星凱特宣布與國藥控股旗下健康管理和患者綜合服務(wù)平臺(tái)宸汐健康聯(lián)合推出“奕凱達(dá)中國首款淋巴瘤按療效價(jià)值支付計(jì)劃”。按計(jì)劃，符合條件的患者在使用阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達(dá)）治療后，若未能達(dá)到完全緩解（CR），原本120萬元一針的CAR-T治療將獲得最高60萬元人民幣的返還。

據(jù)悉，該計(jì)劃是中國首個(gè)按療效價(jià)值支付的淋巴瘤藥品的創(chuàng)新支付模式，奕凱達(dá)也由此成為中國首款按療效價(jià)值支付的生物創(chuàng)新藥。當(dāng)前，以CAR-T為代表的創(chuàng)新藥研發(fā)如火如荼，但難以逾越的高昂價(jià)格壁壘阻礙了創(chuàng)新藥可及性的提升�！鞍疮熜Ц顿M(fèi)”這一商業(yè)模式能否為創(chuàng)新藥落地探索出一條新路？

拿100萬元可能“治愈”癌癥 你愿意嗎？

“如果拿出一百萬元有可能‘治愈’癌癥，你愿意嗎？”——這是中國首個(gè)CAR-T細(xì)胞療法復(fù)星凱特阿基侖賽獲批上市后，擺在患者面前的一道迫切的選擇題。

讓CAR-T細(xì)胞治療一炮而紅源于一個(gè)真實(shí)的患者案例，美國的白血病女孩Emily，經(jīng)細(xì)胞治療后她已經(jīng)實(shí)現(xiàn)10年無腫瘤生存�；�于國內(nèi)外的研究數(shù)據(jù)顯示，阿基侖賽注射液治療復(fù)發(fā)難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的總緩解率（ORR）為83%，完全緩解（CR）率為58%，中位總生存期（OS）為25.8個(gè)月，中位隨訪51.1個(gè)月，OS率可達(dá)44%。

能夠像Emily一樣，長期生存而不復(fù)發(fā)，是癌癥患者“治愈”癌癥最大的希望。

2021年6月22日，奕凱達(dá)成為國內(nèi)首個(gè)獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，適用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。定價(jià)隨后確定為120萬元/針。

阿基侖賽注射液獲批后，為更多腫瘤患者帶來了生的希望，但高昂的價(jià)格同樣讓不少患者望而卻步。與此同時(shí)，國內(nèi)的醫(yī)保談判一直有著“50萬不談，30萬不進(jìn)”的不成文規(guī)則。在“保基本”原則下，醫(yī)�；�金需要在有限的預(yù)算和需要服務(wù)的廣大患者群體，上百萬元的創(chuàng)新藥要想坐上醫(yī)保談判桌，短時(shí)間內(nèi)可能性并不大。

價(jià)格太高，進(jìn)不了醫(yī)保；進(jìn)不了醫(yī)保，價(jià)格更難降下來，面對(duì)這樣的兩難局面，高價(jià)創(chuàng)新藥如何破局？在此背景下，復(fù)星凱特率先提出了按療效付費(fèi)的支付模式。

天價(jià)藥探索按療效付費(fèi)

“對(duì)于患者而言，治愈疾病永遠(yuǎn)是第一位的訴求�！睆�(fù)星凱特項(xiàng)目負(fù)責(zé)人齊淵元向羊城晚報(bào)記者介紹，此次復(fù)星凱特推出的按療效收費(fèi)的新支付方式，其目的正在于提升患者對(duì)于使用奕凱達(dá)進(jìn)行治療的信心，打消他們的顧慮，萬一沒有完全緩解，那就不需要承擔(dān)全部的費(fèi)用。

“按療效付費(fèi)為患者帶來的獲益是多元的，不僅僅是經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的降低�！饼R淵元表示。

據(jù)齊淵元介紹，依托復(fù)星凱特和宸汐健康聯(lián)手打造的項(xiàng)目專屬平臺(tái)，符合項(xiàng)目條件的患者免費(fèi)入組成為項(xiàng)目會(huì)員后，可通過完成單采激活權(quán)益開啟療效保障權(quán)益�；颊哔徦幉⒒剌�3個(gè)月后進(jìn)行療效評(píng)估，如未能達(dá)到完全緩解（CR），自費(fèi)的患者可獲得最高60萬元返還。

對(duì)此，中山大學(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所所長、教授宣建偉表示，奕凱達(dá)的按療效價(jià)值支付計(jì)劃是綜合臨床價(jià)值、經(jīng)濟(jì)價(jià)值、社會(huì)價(jià)值和患者價(jià)值等多維度考量，且經(jīng)過藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)論證得出的以病人為中心、以價(jià)值為基礎(chǔ)的創(chuàng)新支付模式，為具有治愈性的“高價(jià)值藥物”市場準(zhǔn)入和支付方式提供了創(chuàng)新解決方案。

實(shí)操落地諸多難點(diǎn)仍待厘清

“按療效付費(fèi)，對(duì)于藥企來說，有望增加藥品銷量；對(duì)于病人來說，有助于消除他們?cè)谟盟幥暗牟淮_定性顧慮，對(duì)于醫(yī)療機(jī)構(gòu)來說，鼓勵(lì)療效好的技術(shù)，將促使他們進(jìn)一步提高診療質(zhì)量�！鄙虾Ｊ行l(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林表示。

不過，具體到實(shí)操層面，金春林也向記者拋出了一系列問題：誰來評(píng)價(jià)療效？療效指標(biāo)如何設(shè)定？如果出現(xiàn)糾紛，誰來協(xié)調(diào)？由誰來衡量？返還錢的話，又應(yīng)該通過怎樣的機(jī)制來退回？“在落地過程中，這些點(diǎn)都需要一一說明。”金春林表示。

實(shí)際上，按療效價(jià)值支付方式是多方利益博弈后尋找到的一個(gè)平衡點(diǎn)，但藥品推出按療效價(jià)值支付背后，也要有充分的真實(shí)數(shù)據(jù)支撐，而這本身會(huì)涉及較高的項(xiàng)目管理成本。

對(duì)此，齊淵元表示：“在數(shù)據(jù)方面，我們做了比較多的積累，奕凱達(dá)在全球已積累了1.3萬例的數(shù)據(jù)，對(duì)于淋巴瘤這樣的瘤種，全球有一個(gè)相對(duì)比較客觀的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，核心手段是PET-CT進(jìn)行掃描，評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)相對(duì)客觀。”

根據(jù)復(fù)星凱特方面的介紹，2014年第11屆國際淋巴瘤會(huì)議根據(jù)PET/CT或CT確定了Lugano修訂版的淋巴瘤療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，將療效標(biāo)準(zhǔn)分為完全緩解（CR）、部分緩解（PR）、疾病穩(wěn)定（SD）、疾病進(jìn)展（PD）四部分。該支付計(jì)劃將嚴(yán)格參照《2014版Lugano評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)》，通過使用PET-CT影像學(xué)的手段來評(píng)判患者回輸3個(gè)月后是否達(dá)到完全緩解（CR）。復(fù)星凱特將聯(lián)合包括臨床專家、衛(wèi)健委、治療示范中心等政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)各方共同探討、建立“治愈”標(biāo)準(zhǔn)。

業(yè)內(nèi)期盼建立高值創(chuàng)新藥多元支付體系

實(shí)際上，細(xì)胞療法早在國外上市之初就貼上了“天價(jià)”的標(biāo)簽，這讓許多商業(yè)公司扎堆投入。

據(jù)咨詢機(jī)構(gòu)Frost&Sullivan預(yù)測，按銷售價(jià)值計(jì)，全球CAR-T市場規(guī)模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預(yù)計(jì)全球CAR-T細(xì)胞療法市場銷售價(jià)值2030年將達(dá)到218億美元，2021年至2030年的年復(fù)合增長率為34.8%。

隨著細(xì)胞基因治療的商業(yè)價(jià)值在全球范圍內(nèi)不斷升溫，CAR-T也在國內(nèi)掀起研發(fā)熱潮。在國內(nèi)，國家藥監(jiān)局共批準(zhǔn)了4款CAR-T產(chǎn)品，除了奕凱達(dá)，藥明巨諾的倍諾達(dá)（瑞基奧侖賽）也于2021年9月獲批上市。此外，馴鹿生物的�？商K（伊基奧侖賽）于2023年6月獲批上市，為國內(nèi)上市的首個(gè)BCMA靶點(diǎn)CAR-T產(chǎn)品；合源生物的源瑞達(dá)（納基奧侖賽）于2023年11月剛剛獲批，成為首款在國內(nèi)獲批上市用于治療白血病的CAR-T產(chǎn)品。

“今后，這些特殊的先進(jìn)療法會(huì)越來越多，包括多靶點(diǎn)的治療、適應(yīng)癥不斷擴(kuò)容的細(xì)胞基因治療等，更需要建立一個(gè)多層次的保障體系。”金春林建議，未進(jìn)入醫(yī)保的產(chǎn)品，可尋求醫(yī)保外商業(yè)化渠道，通過慈善贈(zèng)藥、商業(yè)保險(xiǎn)等渠道來提升藥品的可及性。“比如可考慮建立一個(gè)單獨(dú)的專項(xiàng)基金，根據(jù)藥物的療效來支付，這樣就可以讓企業(yè)和醫(yī)療保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)之間雙向而行，讓更多病人受益�！�

實(shí)際上，在國內(nèi)醫(yī)保無法為CAR-T買單的背景下，目前多數(shù)CAR-T產(chǎn)品主要轉(zhuǎn)向探索包括各類“惠民�！钡壬瘫５闹Ц�。如奕凱達(dá)已經(jīng)納入超100款城市惠民保項(xiàng)目以及超過75款商業(yè)健康保險(xiǎn)項(xiàng)目。其中，如果患者已經(jīng)參與了滬惠保等商業(yè)保險(xiǎn)，保險(xiǎn)賠付后假如自付藥費(fèi)70萬元的話，他會(huì)獲得返還其中一半即35萬元藥費(fèi)。針對(duì)高價(jià)值藥物的按療效價(jià)值付費(fèi)也是創(chuàng)新支付方式中的一種，并將進(jìn)一步與惠民保、商險(xiǎn)之間進(jìn)行銜接。

“現(xiàn)在我們對(duì)于創(chuàng)新藥研發(fā)的支持，更多集中在稅收、土地政策傾斜等產(chǎn)業(yè)前端，但后端的支付補(bǔ)貼也需要有相應(yīng)的政策支持，幫助藥物進(jìn)一步落地，只有支付方式不斷創(chuàng)新，才能進(jìn)一步帶動(dòng)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展�！苯鸫毫直硎�。

羊城晚報(bào)全媒體記者 陳澤云